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新技术可以敏感地检测基因编辑是否偏离目标

评论:0 发布时间: 2019-04-11 浏览: 14

新技术可以敏感地检测基因编辑是否偏离目标

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科技日报,上海,3月1日(侯树文,记者王春)如果遗传编辑的“子弹”没有达到目标,就会产生脱靶效应,这可能会导致癌症等不良基因突变。这种风险阻碍了人们使用这项新技术。最近,中国科学院神经科学研究所和国内外研究人员合作开发了一种名为GOTI的技术,能够准确,灵敏地检测基因编辑方法是否会产生脱靶效应,并使基因编辑技术成为可能。安全区向前迈进了一步。

以前,已经引入了用于检测脱靶的各种解决方案。然而,小鼠或人类个体之间的基因存在很大差异,遗传编辑产生的脱靶效应被淹没在这些差异中。过去,很难区分这些由基因编辑引起的脱靶的差异,以及个体的差异,因此不可能有效地判断基因编辑工具的安全性。

GOTI推翻了原来的脱靶检测方法。实验的微妙之处在于使用小鼠胚胎进行实验。当受精卵分裂成两个时,基因编辑其中一个并用红色荧光蛋白标记。编辑后,两个细胞继续分裂,当小鼠胚胎发育到14.5天时,基于红色荧光蛋白选择基因编辑细胞和没有基因编辑的对照细胞。

由于这两组细胞的遗传背景完全一致,并且不需要体外扩增基因组,因此避免了遗传背景的干扰,并且可以清楚地显示单个碱基的突变。因此GOTI表现出很强的灵敏度,而且数量非常少。基因编辑偏离目标也是可察觉的。

此外,研究人员使用GOTI技术发现BE3单碱基编辑产生大量脱靶突变。这一发现导致对单基因突变技术的重新检验,该技术最初被认为是“特别安全且几乎没有脱靶”,并为基因编辑工具的安全性评估带来了突破性的新技术,有望成为新的行业考验。标准。相关研究成果于3月1日发表在《科学》上。